Farmaci Biotecnologici. Storia – Attualità – Normativa

PREFAZIONE
L’apertura di un nuovo orizzonte culturale segna ogni volta non solo l’avanzamento di un determinato campo di conoscenza ma anche e soprattutto – per via delle applicazioni pratiche che inevitabilmente ne scaturiscono, e che guidano le professioni – un miglioramento nella quotidianità di ciascuno di noi.
Nel settore farmaceutico, le biotecnologie, sempre più affinate ed evolute, rappresentano attualmente un vettore cardine per il raggiungimento di molti traguardi ritenuti “incredibili” fino a pochi anni fa. Sia in ambito medico, sia per ciò che concerne la qualità della vita dei pazienti, si può affermare, infatti, senza timore di essere smentiti, che le biotecnologie abbiano conseguito una serie significativa di successi che hanno rivoluzionato le cure degli ultimi lustri.
Le biotecnologie, del resto, hanno avuto un eccezionale sviluppo a partire dagli anni Cinquanta, benché, seppur spesso dimenticato, esse sono in realtà un sapere antichissimo. Per questa ragione è sembrato doveroso che ad “aprire” il Volume che avete tra le mani fosse una rapida rassegna della storia delle biotecnologie: si apprezzerà un percorso lunghissimo, e non privo di colpi di scena, che ha inizio agli albori dell’umanità con la scoperta dei processi di fermentazione per le produzioni di formaggio o, forse, del vino, e che continua ancora oggi, ai nostri giorni, con gli studi sul DNA, sul Progetto Genoma Umano (HGP) e di quelli condotti dall’ingegneria genetica.
Il secondo capitolo di questo libro si concentra, invece, sulla classificazione dei medicinali biotecnologici, applicati nelle terapie umane. Per cui, partendo dall’ormone insulina, il capostipite (1982) della generazione dei biotech ottenuti col DNA ricombinante, sono spiegate, in modo scientificamente rigoroso ma con uno stile divulgativo e accessibile anche ai non addetti ai lavori, in cosa consistono le nuove frontiere della farmacologia biotecnologica, con particolare riguardo a due categorie di farmaci, i monoclonali e i medicinali a mRNA (RNA messaggero di cui ad esempio i vaccini). Nello specifico sono stati approfonditi tutti gli aspetti degli anticorpi monoclonali, i quali, prodotti con tecniche del DNA ricombinante a partire dall’introduzione di proteine funzionalmente complesse in ambito terapeutico, permettono di trattare un’ampia gamma di patologie tramite attività mirate, ossia capaci di indirizzarsi specificamente a un solo e determinato antigene. Allo stesso modo, ci si è occupati dei medicinali basati sul mRNA messaggero, fondamentali per lo sviluppo di nuovi, efficacissimi, vaccini, compreso quello contro il Covid-19, e che nei prossimi anni potranno rivelarsi ancor più importanti per la cura di molte altre malattie.
La provvida rivoluzione biotecnologica, d’altro canto, ha giovato molto all’umanità durante l’ultimo triennio, un periodo di grave e costante pericolo per la salute dell’uomo a causa della pandemia da Covid-19, la quale ha determinato una trasformazione epocale del mondo intero. Le conoscenze biotecnologiche hanno permesso in appena undici mesi che si potesse non solo sperimentare ma anche produrre e distribuire un nuovo vaccino capace di contrastare un virus sconosciuto.
Una parte considerevole di questo lavoro è stata infine dedicata ai cosiddetti medicinali “biosimilari”.
La caratterizzazione di questi farmaci, per la variabilità intrinseca delle molecole e la complessità delle tecniche di produzione che operano su sistemi viventi, risulta essere oltremodo complessa, e non può prescindere dal processo di produzione. Un aspetto non secondario, e sui cui si è svolta una analisi dettagliata, ha poi riguardato gli aspetti normativi legati a questi farmaci. Per l’impiego in terapia dei “biosimilari” esiste infatti una esaustiva legislazione internazionale che detta regole precise per l’intercambiabilità, la sostituibilità automatica, lo switch nonché l’utilizzo off-label dei biosimilari autorizzati. Infine, conclude il volume il tema dell’innovazione farmacologica che continua a segnare un vivace dibattito all’interno del mondo farmaceutico. I medicinali innovativi costituiscono uno degli aspetti che incidono maggiormente nelle strategie tese a migliorare le condizioni di salute degli esseri umani.
Si spera e ci si augura, in conclusione di questa prefazione, che la lettura di “Farmaci Biotecnologici Storia – Attualità – Normativa” possa risultare gradevole e utile per tutti coloro che vogliano avere un quadro completo su questo tema che è stato, è e sarà cruciale per i destini dell’umanità.
Ettore Novellino

INDICE

1. Le biotecnologie. Alcuni cenni storici di un antico sapere sempre più moderno
2. Classificazione dei medicinali biotecnologici
3. I vaccini
4. Anticorpi monoclonali
5. Medicinali biosimilari: caratteristiche e normativa
6. Medicinali innovativi e registri di monitoraggio